更昂贵的药物的廉价版本可能即将到来

今年5月，美国食品和药物管理局发布了备受期待的指导，这些指导可能会彻底改变美国乃至全球市场上一些最昂贵药物的定价。

在本文件中，FDA向药品制造商解释如何开发他们自己的仿制品版本的特殊类别的药物，称为生物制剂。与大多数药物不同，生物制剂不是化学合成的，而是大部分是在生物体内部制造的。这使得它们制造复杂并且难以模仿。

美国食品和药物管理局的新指南将允许药品制造商创建自己的更便宜的生物制剂版本，这些生物制剂可以自动替代，包括药剂师。就像“通用”药物一样，将竞争带入生物制剂市场将有望降低这些药物的价格。但是，目前尚不清楚该指南对所有生物制剂的影响程度。

作为一名专注于新型生物技术监管的法律研究员，我一直在努力在过去10到12年间将竞争带入美国的生物制剂市场。因此，我很高兴看到FDA的新指南如何影响生物制剂的竞争，以及它是否最终会增加患者对这些药物的获取。

为什么生物制剂如此昂贵?

随着20世纪70年代重组DNA技术的成熟，生物制剂已成为一类突出的药物。为了说明这一点，2018年10种最畅销药品中有7种是生物制剂，包括Humira，Opdivo，Keytruda，Enbrel，Herceptin，Avastin和Rituxan。世界上最畅销的药物Humira，用于各种自身免疫性疾病，包括类风湿性关节炎，克罗恩病，溃疡性结肠炎，牛皮癣和青少年特发性关节炎，去年全球销售额近200亿美元。

生物制剂日益增长的重要性在很大程度上归功于其卓越的治疗品质。生物制剂提供治疗，有时甚至治愈一些最具破坏性和往往无法治愈的疾病，包括多种类型的癌症，自身免疫性疾病，如关节炎，克罗恩病和牛皮癣，某些形式的失明等等。

但生物制剂也非常昂贵，通常每年花费数万到数十万美元。在一些用于治疗罕见疾病的生物制剂中，例如神经元蜡样脂褐质沉积症II型或巴顿病和脊髓性肌萎缩症，每个治疗年的价格接近100万美元。因此，虽然生物制剂只占美国处方药的约1%至2%，但它们占药品总体支出的30%以上，而且它们在药品支出方面的“份额”仍在继续增长。

生物制剂的高价格部分是由于昂贵的制造设施和为了通过临床试验和FDA批准程序采取生物制剂所必需的大量研发投入。2009年，模仿生物制剂的研发费用估计在1亿至2亿美元之间。 对于典型的生物制品，进行开发新生物制剂所必需的研究和临床试验 估计花费数亿美元。

但生物制剂价格如此陡峭的主要原因是这些药物的制造商享有垄断地位并且能够在很长一段时间内保持其价格非常高。

大多数制药公司垄断生物制剂的原因是这些产品在结构和化学上都很复杂。很难，有时甚至不可能 - 至少使用现有技术 - 来了解它们的确切结构和组成。反过来，这使得难以生产相同或几乎相同的生物制剂复制品，这是仿制药。这就是市场上没有通用生物制剂的原因。但这可能很快就会改变。

FDA指导可以使生物制剂更便宜

国会早就认识到降低昂贵药品价格的最佳方法是通过竞争。这就是1984年颁布Hatch-Waxman法案背后的理由，该法案为批准仿制药或“仿制药”药物创造了法律途径。

Hatch-Waxman法案彻底改变了医药市场的竞争，导致成千上万的医药产品价格大幅下降 - 通常高达80-90%。这为美国消费者每年节省了数千亿美元。

继欧洲领先后，2010年，作为“平价医疗法案”或奥巴马医改法案的一部分，国会通过了生物制剂价格竞争与创新(BPCI)法案。这对于生物制剂市场来说意味着Hatch-Waxman法案在1984年为非生物制药做了什么。

但BPCI法案只为批准模仿生物制剂创造了法律途径。它没有解决将原始的，昂贵的生物制品与其更便宜的仿制品进行比较的技术挑战。这是FDA必须解决的问题。这不是一件容易的事。

现在，在BPCI法案颁布九年多之后，FDA发布了其指南，该指南首次向潜在的后续生物制剂制造商解释了FDA批准仿制生物制品所需的内容。在指南中，FDA提供说明如何证明两种产品 - 原始生物制品和仿制品 - 足够相似，可视为可替代品。

垄断可能会持续存在

一旦FDA批准生物制剂的可互换版本，这将推动生物制剂的竞争，并最终导致其价格下降。由于世界各国的许多监管机构都遵循FDA的主导，其他国家的代理商也可能会这样做，从而在全球范围内节省更多成本。

但人们仍担心FDA的指导可能不足以推动价格大幅下跌。类似生物制剂的开发估计耗资约1亿至2亿美元。这比仿制药的开发要高得多，仿制药估计成本通常在1到1百万美元之间。没有很多公司拥有开发可互换版本的生物制剂所需的设施，专业知识和资金，并通过FDA的批准程序与它们合作。因此，很可能没有很多公司能够参与竞争。

之前的研究表明，只有在几个竞争者进入市场后，药品价格才会出现大幅下跌。因此，许多生物制剂很可能会有太少竞争的可互换版本来显着降低价格。

此外，原始生物制剂制造商已采取各种措施，以避免失去他们的垄断。有些人一直在积累大量专利组合。众所周知，其他人提起诉讼并滥用监管程序，以推迟竞争产品进入市场。他们可能会继续这样做，以防止其生物制剂的可互换版本进入市场。

最后，FDA指导本身仅适用于蛋白质产品，这只是一种生物制剂。因此，FDA仍然没有明确的监管途径来批准某些最昂贵的生物制剂的可互换版本 - 如基因疗法。

FDA指导可能是降低生物制剂价格的重要一步。考虑到美国的药品价格危机，它正处于一个美好的时刻。但仅靠指导可能还不够。

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