三家基因编辑公司的第一季度财报结果让华尔街分析师暂停

发生了什么

今年5月，这三家开创性的CRISPR人类基因编辑公司的一个有希望的开始被淘汰出局。根据标准普尔全球市场的数据，Editas Medicine (纳斯达克股票代码：EDIT) 股价下跌17%，Crispr Therapeutics (纳斯达克股票代码：CRSP)下跌11.5%，Intellia Therapeutics (纳斯达克股票代码：NTLA)下跌9.8% 情报。这些举措让CRISPR Therapeutics成为三人组合中唯一一个在2019年超越标准普尔500指数的成员。

上个月的糟糕表现背后的明显罪魁祸首：第一季度财报业绩和业务更新。但值得注意的是： 对于对基因编辑库存感兴趣的投资者，CRISPR不再是镇上唯一的游戏。Precision BioSciences (纳斯达克股票代码：DTIL) 认为归巢核酸内切酶是比CRISPR酶更安全，更准确的基因组工程工具，于3月份首次公布，净收益为1.7亿美元。

所以呢

在CRISPR Therapeutics第一季度更新后，CRISPR库存实际上在4月的最后两天开始急剧下降，这为利基创造了基调，并导致了Editas Medicine和Intellia Therapeutics股票的两位数下降百分比。分析师越来越关注CRISPR治疗学和Editas Medicine之间血液疾病的即将到来的对比，而三者中的每一个都采用与其他人略有不同的方法来设计免疫细胞以治疗各种癌症。

换句话说，这些先驱者很可能在不久的将来首次竞争性地跨越道路。考虑到CRISPR Therapeutics已经在两个1/2期临床试验中招募患者，评估CTX001作为β地中海贫血和镰状细胞病的治疗。虽然它是第一家进入临床试验的CRISPR公司，但Editas Medicine正在收集其针对相同血液疾病的“潜在最佳”治疗方案的数据。它首次针对罕见眼病的临床试验正在准备在2019年下半年招募患者。

Intellia Therapeutics预计甚至不会在2020年之前提交其首个研究性新药申请，但它已经悄悄地开发了一种递送技术和T细胞工程工具套件。这有望使其与同龄人直接竞争，每个人都在开发一种独特的方法来设计用于癌症免疫疗法的“现成”细胞系。

除了那些迫在眉睫的碰撞课程外，最近的季度报告中没有任何明显的惊喜，每项业务仍然充满现金。

CRISPR开发人员之间的竞争 - 每个人都拥有复杂的知识产权许可 - 可以为投资者提供其他基因编辑方法。Precision BioSciences计划将其独特的方法广泛应用于工程免疫细胞和纠正体内缺陷突变，并且还可以从渴望精确设计作物和微生物工厂的农业或工业公司获得许可使用费。三人不会享有相同的收入多样性，因为他们不拥有在医学应用外使用CRISPR的权利。

怎么办

市场显然将这三个CRISPR先驱置于不同的通道中。CRISPR Therapeutics因其相对无戏剧性的战略执行而获得更高的股价。由于其开发时间表，Intellia Therapeutics是一个事后的想法，因此Editas Medicine因管理层改组而受到抨击。但是，投资者不应该认为比赛已经解决。目前，迅速进入临床试验的公司正在吸引价值，但如果治疗性递送工具无法成功运作，那么Intellia Therapeutics的缓慢而稳定的步伐可能会成为其中的优势。或者，另一种方法，例如Precision BioSciences - 或者仍在学术界正在探索的基因编辑平台 - 可以完全取消CRISPR基因编辑。