Biogen投资者现在应该特别紧张吗

似乎Biogen (纳斯达克股票代码：BIIB)无法休息。今年3月，这家生物技术巨头的晚期阿尔茨海默病项目爆发了，现在推动针头前进的唯一产品正在经济学的显微镜下进行。

临床和经济评论研究所(ICER)是一个药物定价智囊团，最近发布了一份长达200页的报告，解释了为什么Biogen的铅增长驱动因素Spinraza价格过高。如果你认为解释为什么125,000美元注射太昂贵似乎是Obvious上尉的工作，那么你并不孤单。

然而，在你完全否定ICER的结论是浪费时间之前，报告中有一些细节应该让Biogen投资者比现在更加紧张。

测量质量

一年完全没有健康问题值多少钱?这不是一个容易回答的问题，但是在美国以外的预算有限的政府通常拒绝每年支付超过15万美元。据ICER称，Spinraza仅为患有1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的患者增加了3.24个质量调整生命年。

Spinraza处理需要额外的装载剂量，第一年将成本提高到750,000美元，之后每年提高375,000美元。注射必须通过脊椎穿刺器进行，这也会增加非治疗费用。据ICER称，Spinraza每增加一个质量调整生命年，其成本约为110万美元，超过通常定义具有成本效益的药物的150,000美元边界。

一个艰难的竞争对手即将到来

尽管SMA是美国婴儿死亡的最常见遗传原因，但受影响的人群可能仅限于25,000名患者。在几个月内，Biogen可能不得不开始分享这个有限的人口。美国食品和药物管理局目前正在审查Novartis (纽约证券交易所代码：NVS)称为Zolgensma的 SMA 潜在新基因疗法申请。

Zolgensma也被送入脊柱，但它只需要给药一次 - 方便不是基因疗法相对于Spinraza的唯一潜在优势。SMA患者失去力量，因为他们的运动神经元不能产生足够的SMN蛋白。在健康人群中，SMN1基因可以产生他们需要的所有SMN蛋白质，几乎每个人都至少拥有一些SMN2拷贝。

SMN2基因也会产生SMN蛋白，但这种备用基因产生的SMN蛋白的80%至90%不能正常工作。Spinraza靶向SMN2并使其产生更多SMN蛋白，其中大部分蛋白质不起作用。Zolgensma将一种新的SMN基因粘贴到神经细胞基因组中，这样它们就能永久地产生大量功能性SMN蛋白。

更贴近商标

Zolgensma仍在接受FDA的审查，诺华希望在5月份做出批准。该应用得到了Start试验的结果的支持，该试验仅对12名患者提出了所建议的剂量。然而，在24个月结束时，其中11个人能够独立坐着，这是SMA 1型患者从未实现的里程碑。

诺华公司在获得批准之前不会公布Zolgensma的定价，因此ICER将其定为200万美元用于单一管理，另加170万美元用于医院账单。基因疗法具有较高的前期成本，但它似乎也提供12.23质量调整的生命年。

如此小的样本量可以使用，重要的是与一粒盐进行比较。也就是说，Zolgensma每生活质量调整后的生命成本仅为243,000美元。这超过了大多数付款人认为可以接受的每年150,000美元的门槛，但它比Spinraza更接近。

为什么Biogen不太担心

在市场上销售几年后，Spinraza得到了数千名患者和安慰剂对照试验数据的支持。在单臂研究中，Zolgensma结果仅限于15名患者，有传言称其中7名患者也接受了Spinraza。

与大多数富裕国家不同，在美国，一种罕见疾病药物的每质量调整生命年的成本并不是非常重要，而美国大部分Spinraza销售都来自美国。这是因为保险公司宁愿通过鼻子付钱而不是面对公共关系的噩梦，因为他们否认婴儿是一种拯救生命的药物。

前面没有悬崖

大约60%的SMA群体可以被描述为1型，并且该组没有很多SMN2基因的拷贝用于Spinraza的扩增。患有2型，3型和4型SMA的患者给予Spinraza更多的工作，即使Zolgensma在5月获得批准，Biogen可能会继续向这些患者推销药物。

这意味着Spinraza的销售不会在悬崖上下滑，但它们可能不会进一步增长。由于Biogen产品阵容中的其他所有药物都在下滑，投资者应该支持2019年下半年及以后的总收入下降。