这个人类基因编辑试验将使用CRISPR来治疗失明

2022-06-22 23:45:51 编辑：安巧雁来源：

导读多达18人，3岁及以上，将成为首次使用基因编辑技术CRISPR体内人体研究的一部分。据美联社报道，目标是治疗导致失明的眼部疾病。在许多情况

多达18人，3岁及以上，将成为首次使用基因编辑技术CRISPR体内人体研究的一部分。据美联社报道，目标是治疗导致失明的眼部疾病。

在许多情况下，遗传性疾病，Leber先天性黑蒙(LCA)最终导致完全丧失视力。事实上，它是儿童遗传性失明的头号原因。

该试验将由制药公司Editas Medicine和Allergan进行，试图解决LCA 10的特定LCA变体。研究人员将使用CRISPR提供患者通过视网膜下注射缺乏的健康基因。

看到光芒

但正如美联社指出的那样，这种变化不会传递给后代。这使得它与科学家何建奎的一系列备受争议的人类胚胎试验不同，后者使用类似的技术来编辑未来人类世代的种系。

已经存在针对LCA的不同的非CRISPR基因疗法治疗，称为Luxturna，其涉及注射经修饰的病毒，其将校正的基因递送到视网膜细胞中。

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