Alnylam（ALNY）令人印象深刻的管道推动股价

股价Alnylam制药公司 15.9%的行业的增速相比上升ALNY 25.4%，今年迄今。Alnylam是一家开发阶段的生物制药公司，专注于开发基于RNA干扰(RNAi)的新疗法。2018年8月，该公司的主要药物Onpattro(patisiran)获得了美国和欧洲的监管批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的(hATTR)淀粉样变性病。Onpattro是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗方法。

2018年第四季度，美国和欧盟的200多名患者接受商业Onpattro治疗，该药物销售情况强劲，该药物有望在2019年进一步推动该公司的销售。

Alnylam还计划扩大Onpattro的标签。在这方面，该公司在设计其III期研究时获得了FDA的监管协调，该研究将评估遗传和野生型ATTR淀粉样变性患有心肌病的患者的Onpattro。该研究预计将于2019年中期开始。该药物也在日本，加拿大和瑞士进行审查。

该公司还有其他几个有希望的候选人。

Vutrisiran(ALN-AAT02)是第一个用Alnylam增强稳定化学加(ESC +)GalNAc结合技术靶向AAT的研究性RNAi治疗药物。然而，ALN-AAT02的安全性和有效性尚未得到FDA或EMA等任何卫生机构的评估。该公司启动了针对多发性神经病变的遗传性ATTR淀粉样变性患者的HELIOS-A III期研究。2019年末，Alnylam计划在遗传性和野生型ATTR淀粉样变性心肌病患者的vutrisiran上开展另一项III期研究，即HELIOS-B。

该公司正在推进givosiran，一种用于治疗急性肝卟啉症(AHP)的研究性RNAi治疗药物。它于2018年开始滚动提交新药申请(NDA)，并计划根据ENVISION第三阶段研究的完整结果进行全面批准。Alnylam计划完成滚动提交NDA并在2019年中期提交营销授权申请(MAA)。

Alnylam与The Medicine Company MDCO正在评估在III期ORION高胆固醇血症研究中的inclisiran。假设第三阶段结果为正，该公司预计将在2019年底或之前在美国提交保密协议。

Alnylam在RNAi疗法和广泛的知识产权领域的专业知识使该公司能够与领先的制药和生命科学公司合作，如Ionis Pharmaceuticals，Novartis NVS，Roche RHHBY，Takeda，Merck，Monsanto，The Medicines Company和Sanofi的专业护理全球业务单位，Genzyme等。两家公司合作优化某些产品的开发和商业化，以治疗罕见的遗传性疾病。Alnylam通过其核心关注领域之外的RNAi技术的研究合作，资助和许可获得收入。

这些因素将进一步推动公司2019年的股价。