竞争激烈的投资者提供3只顶级小型生物技术股票

如果您正在寻找具有爆炸性增长潜力的股票，小型生物技术可能会在您的小巷中。许多这些生物技术公司尚未在市场上批准产品。对于他们的管道候选人来说，任何好消息通常会转化为股价的大幅上涨。

目前侵略性投资者的三大顶级小型生物科技股票是Cara Therapeutics (纳斯达克股票代码：CARA)，Editas Medicine (纳斯达克股票代码：EDIT)和Genfit (纳斯达克股票代码：GNFT)。这就是让这些股票脱颖而出的原因。

1. Cara Therapeutics

投资者渴望购买一种可能在不久的将来成为大牌流行音乐的生物科技股，可能特别喜欢Cara Therapeutics。该生物技术公司的市值目前接近7.75亿美元。华尔街分析师认为，卡拉的估值在未来12个月内可能会增长31%。

Cara的主要吸引力是它的主要候选药物Korsuva。Cara预计将在今年晚些时候公布一项关于静脉注射(IV)药物治疗血液透析患者慢性肾病相关性瘙痒症(CKD-aP)的3期研究结果。

如果Korsuva的后期CKD-aP研究进展顺利，Cara可能会在年销售额超过5亿美元的途中。目前没有FDA批准的CKD-aP治疗方法。该公司还拥有一个大合作伙伴Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma，该公司有权 在美国，日本和韩国之外将Korsuva商业化。此外，世界上最大的透析供应商Fresenius Medical Care计划在其所有美国透析诊所推广Korsuva。

Cara的管道包括口服版Korsuva，该项目正在进行2期临床研究，用于治疗未接受透析的CKD患者。该公司还在针对治疗慢性肝病相关性瘙痒症(CLD-aP)的1期研究中评估了该药物的口服版本。

2. Editas Medicine

Editas Medicine可能需要一段时间才能在市场上获得产品。但如果确实如此，那么生物技术应该是一个大赢家。Editas的市值接近13亿美元反映了投资者的巨大期望。

Editas是开发CRISPR基因编辑疗法的领导者。该生物技术的主要候选人EDIT-101将于今年开始治疗Leber先天性黑朦10型(LCA10)，这是遗传性失明的主要原因。当第1阶段研究开始时，EDIT-101将成为第一个在体内或体内给予患者的CRISPR疗法。

大型制药商Allergan 对EDIT-101的潜力印象深刻，因此它在2018年开始实施其选择，以开发和商业化用于治疗LCA10的CRISPR疗法。Editas认为LCA10中使用的方法也适用于治疗其他罕见的遗传性眼病，首先是Usher综合征2A型(USH2A)。

Editas的技术也吸引了另一个主要合作伙伴。Celgene 正在与生物技术公司合作，利用CRISPR基因编辑技术设计免疫细胞来对抗癌症。此外，Editas Medicine的临床前管道包括用于治疗罕见血液病镰状细胞病(SCD)和β-地中海贫血的有希望的基因编辑候选物。

3. Genfit

法国生物技术公司Genfit的主要候选药物elafibranor可能成为有史以来批准治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的首批药物之一。Genfit 没有像其他开发NASH药物的生物技术公司那样受到关注，但由于该公司已将其股票在纳斯达克 证券交易所上市，因此可能会发生变化。

Genfit有很多值得关注的地方。其市值不到9.3亿美元。与其他几家具有前景的NASH药物的小型生物技术相比，这相对便宜。

如果Ocaliva获得批准，Intercept Pharmaceuticals将是明年首批推出NASH药物的公司。然而，Genfit可能不会太落后。该生物技术公司预计将在2020年提交elafibranor的批准。

迄今为止，Elafibranor是迄今为止唯一一种在NASH治疗方面具有疗效的NASH药物，不会使纤维化恶化，改善患者的脂质谱，改善代谢特征和耐受性。这可能使Genfit在可能成为巨大的NASH市场方面取得成功。该生物技术公司还有一个很有前途的NASH诊断测试，它希望在2020年提交监管部门批准之前，首先作为实验室开发的测试进行市场推广。

并不适合所有人

Cara Therapeutics，Editas Medicine和Genfit有可能为投资者带来大量资金。但这些小型生物技术股并不适合所有人。

这三家生物技术公司仍面临重大风险。无法保证他们的产品能够在临床研究中取得成功或最终获得监管部门的批准。这些公司都没有盈利。这意味着Cara，Editas和Genfit很可能不得不通过发行新股筹集额外资金，此举将稀释现有股票的价值。

每种类型的投资都涉及承担一些风险，希望获得可靠的回报。小型生物技术有时可以带来非常好的回报，但它们的风险水平高于许多股票。只有能够容忍这些风险的积极投资者才应考虑购买Cara，Editas或Genfit。